Descoberta

Exploração e/ou criação de substâncias novas e fisiologicamente ativas. Nesta etapa ainda não são fármacos, mas apenas ligantes ou protótipos de fármacos.

Triagem

Seleção dos compostos candidatos e investigação de eficácia e propriedades físico-químicas.

Investigação

Avaliação de segurança e farmacodinâmica (mecanismo de ação) do composto selecionado. Formulação e produção Estabelecimento da metodologia de produção em larga escala, formulações e especificações de aplicações do novo fármaco.

Pesquisa pré-clínica

Visa verificar a eficácia, segurança e tolerabilidade, além de analisar a absorção, distribuição, metabolismo e excreção dos princípios ativos. Geralmente o estudo pré-clínico é realizado primeiramente in vitro e posteriormente em animais, tratando-se da etapa mais importante nesta fase, pois avalia a atividade do fármaco em um ser vivo. Para tanto são estudados em vários modelos animais (diversas espécies como camundongo, rato, cobaia, coelho).
De 1.000 substâncias testadas em animais, somente 10 são aprovadas para continuar em desenvolvimento seguindo para fase I da pesquisa clínica.

Pesquisa clínica

Estudo sistemático que segue métodos científicos aplicáveis aos seres humanos, denominados voluntários ou “sujeitos” da pesquisa, sadios ou enfermos, de acordo com a fase da pesquisa. Cerca de 10 mil pacientes são acompanhados e examinados.

Fase I

Primeira vez que o fármaco será testado em humanos, neste caso serão sujeitos sadios. Pois o principal objetivo desta fase é verificar se os efeitos colaterais são suportáveis, determinar a melhor forma de administração, verificar como o organismo reage ao fármaco (são rapidamente eliminados pela urina, fezes ou se ficam retidos no fígado).

Fase II

Nesta fase, o objetivo é avaliar a eficácia do fármaco (isto é, se ele funciona para tratar determinada doença) e também obter informações mais detalhadas sobre a segurança (toxicidade) em um número menor de sujeitos. Somente se os resultados forem bons passa-se para a fase seguinte.

Fase III

Nesta fase, o objetivo é avaliar a eficácia do fármaco (isto é, se ele funciona para tratar determinada doença) e também obter informações mais detalhadas sobre a segurança (toxicidade) em um número menor de sujeitos. Somente se os resultados forem bons passa-se para a fase seguinte. Fase III Ocorre a comparação com o tratamento padrão já existente. Geralmente, os estudos desta fase são randomizados, isto é, os pacientes são divididos em dois grupos: o grupo controle (recebe o tratamento padrão) e o grupo investigacional (recebe o novo fármaco).

Fase IV - Pesquisa pós-comercialização e Farmacovigilância

Estudos de eficácia e segurança em uma grande parte da população doente que também permitem avaliar os efeitos dos medicamentos em longo prazo. Nesta fase, o medicamento já foi aprovado para ser comercializado.




Estudos clínicos devem ser conduzidos de forma profissional, ética e cientificamente corretos.

O desenvolvimento de um medicamento é um processo longo, trabalhoso e de custo bastante elevado. Em geral, de cada 10.000 moléculas identificadas com potencial terapêutico, somente 1000 chegam à fase de investigação pré-clínica. Dessas, apenas 10 serão estudadas em seres humanos e só uma delas chegará ao mercado, após aprovação e registro para uso terapêutico. Esse processo tem duração de aproximadamente 10 anos e custo em torno de 2 bilhões de reais.

No lançamento, o perfil do novo medicamento foi avaliado em condições ideais, em pacientes sob estrito acompanhamento médico geralmente sem doenças associadas. Por muitos anos ainda serão feitas pesquisas em hospitais e laboratórios de todo o mundo para se saber se pessoas com outras doenças ou condições especiais podem também usá-lo. Observam-se, ainda, interações inesperadas, reações adversas e os limites de uso seguro do medicamento.